全球领先的专业信息服务提供商科睿唯安发布了2022年《最值得关注的药物预测（Drug to Watch）》报告，其团队运用专有技术、工具和方法，根据药物预期获批或上市日期、竞争格局、监管审批状态、临床试验结果、市场动态等因素，预测了7种治疗药物将在五年内成为“重磅炸弹”药物，即在获批后，五年内预计年收入将达到10亿美元。

这些治疗药物涵盖了多个不同治疗领域，从困扰全球数千万患者的阿尔茨海默病（AD）和二型糖尿病（T2DM），到全球患者以千计数的罕见病转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。2022年最值得关注的七大药物分别是：Adagrasib、Faricimab、Lecanemab、Donanemab、Tezepelumab、Tirzepatide和Vutrisiran。

在这七大药物中，与呼吸系统疾病相关的是由安进和阿斯利康联合研发，用于治疗重度哮喘患者人群的首创生物制剂Tezepelumab。Tezepelumab具有阻断胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的作用，是一种上皮细胞因子，位于多个炎症级联反应的顶端，启动对过敏性、嗜酸性粒细胞和其他类型与严重哮喘相关的气道炎症的过度免疫反应。

哮喘是一种复杂的异质性疾病，据Datamonitor Healthcare估计，2018年全球约有3.436亿例年龄不超过44岁的现患哮喘病例，其中10%患有严重哮喘。目前非Th2或低Th2型哮喘患者通过吸入性皮质类固醇（目前的标准治疗）不能很好地控制哮喘，而Tezepelumab在通路中更早靶向哮喘炎症进展过程，是令人兴奋的哮喘治疗新兴疗法之一，可能会扩大治疗低Th2哮喘和高Th2哮喘患者人群。

Tezepelumab很可能成为治疗重度低Th2哮喘的一线生物制品和现有治疗失败的高Th2哮喘患者的治疗选择。由于其作用机制，在给药前无需确认高嗜酸性粒细胞水平，因此无需进行血液检查，这也可能使其成为高Th2哮喘的一线治疗选择。

在III期NAVIGATOR 3临床试验中，重度哮喘患者对Tezepelumab耐受性良好，并且与安慰剂相比，哮喘恶化率（AER）显著降低（高Th2哮喘患者降低70%，低Th2哮喘患者降低41%，非Th2哮喘患者降低39%）。Tezepelumab于2021年12月由美国FDA批准上市，商品名为Tezspire，由于Tezepelumab对低Th2哮喘有潜在疗效，且该哮喘患者人群的治疗需求远未得到满足，预计上市后会被广泛使用，预期2023年在欧洲、日本等上市，2026年的预期销售额为11.7亿美元。

此外，七大药物之一Vutrisiran与我公司目前正处于研发立项阶段的GPG02312均可用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的治疗，且二者都在欧盟和美国获得了治疗ATTR的孤儿药认定，并授予快速审评资格。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关疾病是因转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）基因的突变，导致不正常的类淀粉纤维原蛋白形成，并沉积于周围神经、脊神经节和交感神经节以及各器官的基底膜或血管，患者可出现神经系统、心脏、眼、肾脏等多系统受累的临床表现，且不同患者各系统损害程度也存在巨大差异。  

Vutrisiran是由美国阿尔尼拉姆制药开发的一种皮下给药RNAi治疗药物，用于治疗ATTR多发神经病变，包括遗传性ATTR和野生型ATTR淀粉样变性，它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，可减少其在组织中的沉积，促进TTR淀粉样沉积物的清除，有助于恢复受损组织的功能。GPG02312的原研产品是由辉瑞公司开发的一种新型特异性转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过选择性地与TTR结合，稳定TTR并减缓其解离成单体，延缓导致ATTR淀粉样蛋白沉积的产生，从而发挥治疗作用。

ATTR罕见病患者人群有限，且治疗该疾病的药物市场价格高，但是每个小群体都不应当被放弃，在生命面前人人皆是平等的，更需要的是全社会的关心和帮助。2018年，转甲状腺素蛋白淀粉样沉淀心肌病（ATTR-CM）被纳入中国发布的第一批罕见病目录，其相应的治疗药物同年列入《临床急需境外新药名单》，并获转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识（2021）的推荐，该治疗药物于2021年进入国家医保目录，一方面将极大减轻患者的用药经济负担，另一方面也会推动临床医师提高诊疗的积极性。

目前，研发中心正加速开展GPG02312项目的研发立项工作，该项目产品属心血管罕见病治疗药品，与远大医药发展战略领域高度匹配，并且可充分利用我公司软胶囊生产线实现产业化，期待GPG02312药物能够惠及更多的中国患者，让他们重燃对生活的希望。我们将持续秉承“提供好产品，修炼高境界”的经营理念，致力于成为受医生和患者尊重的制药企业。